Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Étude SGI-110-12 : étude d'extension de phase 2 chez les patients ayant précédemment participé à une étude évaluant la guadecitabine. [essai clos aux inclusions] Les syndromes myélodysplasiques sont des maladies de la moelle osseuse. Normalement, la moelle osseuse produit trois sortes de cellules sanguines : les globules rouges ou hématies, les globules blancs ou leucocytes, et les plaquettes. La moelle osseuse des patients ayant un syndrome myélodysplasique fonctionne de façon anormale, et ne peut plus produire suffisamment de cellules sanguines normales. La leucémie aiguë myéloblastique est un cancer qui prend naissance dans les cellules souches du sang. Il y a une surproduction de cellules blastiques qui se développent anormalement et ne deviennent pas des cellules sanguines matures. Avec le temps, les cellules blastiques prennent la place des cellules sanguines normales, les empêchant ainsi d’accomplir leurs tâches. La chimiothérapie le plus souvent employée pour traiter les syndromes myélodysplasiques est la cytarabine. On peut l'associer à de l’idarubicine. La guadecitabine inhibe une enzyme, l'ADN méthyltransférase, provoquant une réactivation des gènes suppresseurs de tumeur, une induction de la différenciation cellulaire ou une sénescence cellulaire suivie d'une mort cellulaire programmée. L’objectif de cette étude est d’étendre l’utilisation de la guadecitabine à des patients ayant précédemment participé à une étude évaluant la guadecitabine Les patients recevront de la guadecitabine à la dose la mieux adaptée, déterminée lors de la dernière cure ou à une dose différente, selon les directives d'ajustement de dose des protocoles d'étude préalable. Le traitement sera répété tous les 28 jours en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront revus au 1er et au 5e jours à chaque cure de 28 Jours. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 2 ans après le début de l’étude.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude D4190C00007 : étude de phase 1, en escalade de dose, évaluant la sécurité d’emploi et la tolérance de durvalumab (MEDI4736), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique après un traitement par des agents hypométhylants. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance de durvalumab (MEDI4736), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique après un traitement par des agents hypométhylants. Les patients recevront du durvalumab administré seul en perfusion intraveineuse, jusqu’à la rechute ou l’intolérance. Dans le cadre de cette étude, différentes doses de durvalumab seront testées jusqu’à l’obtention de la dose la mieux adaptée. En cas de rechute, les patients recevront du durvalumab administré en perfusion intraveineuse associé à l’azacitidine (VIDAZA) administrée en injection sous cutanée.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie, Immunothérapie - Vaccinothérapie,

GFM-VOR-2007-01 : Essai de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant le vorinostat et des doses faibles de cytarabine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire ou élevé. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose la plus adaptée de vorinostat à administrer en association avec de la cytarabine et d’évaluer l’efficacité de cette association, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire ou élevé. Les patients recevront une cure de traitement comprenant une injection de cytarabine tous les jours pendant deux semaines ainsi que des comprimés de vorinostat. Les patients seront répartis entre deux groupes pour les modalités d'administration du vorinostat : les patients du premier groupe recevront les comprimés à partir du quinzième jour de la cure, les patients du deuxième groupe dès le premier jour; la durée du traitement par vorinostat dépendra de la dose attribuée : soit 7, 10 ou 14 jours. Ces traitements seront répétés tous les 28 jours, jusqu’à 3 cures, en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients répondant favorablement aux traitements après les trois premières cures, recevront trois cures supplémentaires. Les patients seront suivis tous les 2 mois, après la fin du traitement. Dans le cadre de cet essai, les patients pourront également participer à une étude biologique ancillaire.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Len-Epo-08 : Essai de phase 2, randomisé comparant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par lénalidomide associé ou non à l’époétin beta, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque faible ou int-1, non 5q-. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’apport de l’époétin beta (Neorecormon®), à un traitement par du lénalidomide (Revlimid®), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque faible ou intermédiaire-1et sans anomalie du chromosome 5. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des comprimés de lénalidomide (Revlimid®), tous les jours pendant trois semaines. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines, jusqu’à quatre cures. Les patients du deuxième groupe recevront en plus du même traitement que dans le premier groupe, une injection d’époétin beta (Neorecormon®), toutes les semaines, pendant la durée des quatre cures de lénalidomide. A l’issue des quatre cures de traitement, les patients répondeurs poursuivront le même traitement que précédemment pendant au maximum un an, en l’absence de rechute.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude Onconova 04-30 : étude de phase 3 randomisée visant à comparer le rigosertib à une thérapie standard choisie par l’investigateur chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique après échec à un traitement par un agent hypométhylant. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas correctement et elles s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. Pour les patients avec un échec du traitement par un agent hypométhylant, la prolongation de ce traitement n’a pas d’intérêt. Par conséquent, il y a un besoin de trouver des thérapies alternatives pour ces patients. L’objectif de cette étude est de comparer le rigosertib à une thérapie standard choisie par l’investigateur chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique après échec du traitement par un agent hypométhylant. Les patients seront répartis en deux groupes de façon aléatoire. Les patients du premier groupe recevront du rigosertib par voie intraveineuse pendant 3 jours toutes les deux semaines pendant 8 cures, puis toutes les 4 semaines. Les patients du deuxième groupe recevront une thérapie standard à choix de l’investigateur. Pendant toute la durée du traitement, tous les patients recevront des soins de support BSC (best supportive care). Les patients seront suivis pendant 2 ans et demi.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Erlotinib-08 : Essai de phase 1-2 évaluant la tolérance puis l’efficacité de l’erlotinib, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire-2 ou élevé. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer la tolérance puis l’efficacité de l’erlotinib, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire 2 ou élevé. Les patients recevront des comprimés d’erlotinib (Tarceva®), tous les jours pendant au moins douze semaines. Ce traitement sera poursuivi après les douze semaines initiales, en absence de rechute ou d’intolérance. Au cours de cet essai, jusqu’à trois doses d’erlotinib seront testées

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,

GFM-Aza-Céplène : Essai de phase 1-2 randomisé, évaluant la faisabilité et l’efficacité de l’azacitidine, associée ou non avec Céplène®/IL-2, en traitement de maintenance, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique en réponse après 6 cures d’azacitidine seule. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de l’association de Céplène®/IL-2 avec l’azacitidine, en comparaison avec l’azacitidine seule, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. Lors de la première partie, les patients seront répartis en deux cohortes pour évaluer deux doses différentes de Céplène®/IL-2 à administrer en association avec l’azacitidine. Les patients de la première cohorte recevront de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine puis deux injections quotidiennes de Céplène®/IL-2 les deux semaines suivantes. Les patients de la deuxième cohorte recevront les mêmes traitements que ceux de la première cohorte mais avec des doses de Céplène®/IL-2 deux fois supérieures. Les patients inclus dans la phase 1 pourront poursuivre le traitement. Lors de la seconde partie, les patients répondeurs au traitement par azacitidine après six cures, seront répartis de façon aléatoire en deux groupes. Les patients du premier groupe recevront de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine et deux injections quotidiennes de Céplène®/IL-2, pendant les deux semaines suivantes. Ces traitements seront répétés tous les mois en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients du deuxième groupe recevront de l’azacitidine seule selon les mêmes modalités que dans le premier groupe.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude H3B-8800-G000-101 : étude de phase 1 évaluant la sécurité d’emploi, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du H3B-8800 chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie aiguë myéloïde ou une leucémie myélomonocytaire chronique. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] La leucémie lymphoïde chronique et le lymphome à petits lymphocytes sont des maladies cancéreuses du sang qui se distinguent par une multiplication incontrôlée de certaines cellules du système immunitaire : les lymphocytes B et dans une moindre mesure les lymphocytes T. Dans le cas de la leucémie lymphoïde chronique, les lymphocytes B anormaux dont la prolifération est incontrôlée envahissent principalement le sang et la moelle osseuse. Dans le cas du lymphome à petits lymphocytes, les cellules cancéreuses envahissent majoritairement les ganglions lymphatiques et la rate. Les syndromes myélodysplasiques affectent les cellules souches hématopoïétiques qui présentent un dysfonctionnement de leur différenciation et peuvent évoluer vers une leucémie. L’âge moyen du diagnostic de cette pathologie est de 70 ans. L’origine de cette maladie est encore mal connue mais peut être lié à des mutations génétiques ou aux traitements de chimiothérapie. Les syndromes myélodysplasiques forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas correctement. Elles s'accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Des mutations peuvent affecter le complexe d'épissage qui est responsable de l’étape de maturation des messagers qui donneront naissance aux protéines. Ces mutations sont retrouvées dans 10 % des leucémies aigües myéloïdes et dans 50 % leucémies myélomonocytaires chroniques et dans des hémopathies myéloïdes. Le H3B-8800 est un modulateur d'épissage génétique qui cible un complexe spécifique afin de tuer les cellules tumorales épithéliales et hématologiques. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et les paramètres pharmacologiques du H3B-8800 chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie aiguë myéloïde ou une leucémie myélomonocytaire chronique. L’étude se déroulera en deux parties. Dans la 1ère partie, les patients recevront du H3B-8800 tous les jours, pendant 5 jours, suivis de 9 jours sans traitement. Les doses du H3B-8800 seront régulièrement augmentées, par groupe de patient, afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la 2ème partie. Le traitement sera répété toutes les 4 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Dans la 2ème partie, les patients recevront du H3B-8800 PO tous les jours, pendant 5 jours, suivis de 9 jours sans traitement, à la dose la mieux adaptée déterminée lors de la 1ère partie. Le traitement sera répété toutes les 4 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis jusqu’à 38 mois après le début de l’étude.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Leucémies chroniques, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude D4190C00007 : étude de phase 1, en escalade de dose, évaluant la sécurité d’emploi et la tolérance de durvalumab (MEDI4736), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique après un traitement par des agents hypométhylants. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance de durvalumab (MEDI4736), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique après un traitement par des agents hypométhylants. Les patients recevront du durvalumab administré seul en perfusion intraveineuse, jusqu’à la rechute ou l’intolérance. Dans le cadre de cette étude, différentes doses de durvalumab seront testées jusqu’à l’obtention de la dose la mieux adaptée. En cas de rechute, les patients recevront du durvalumab administré en perfusion intraveineuse associé à l’azacitidine (VIDAZA) administrée en injection sous cutanée.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie, Immunothérapie - Vaccinothérapie,

GFM-Chimio-Rev-08 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant le lénalidomide à une chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde présentant une délétion 5q. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d'évaluer la tolérance et l'efficacité d'un traitement associant une chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine avec du lénalidomide, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde et présentant une délétion 5q. Les patients recevront tout d'abord un traitement d’induction comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours, pendant trois semaines, associé à une chimiothérapie avec une perfusion de daunorubicine les trois premiers jours et une perfusion continue de cytarabine pendant sept jours. Les patients répondant favorablement au traitement d’induction recevront ensuite un traitement de consolidation comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours pendant deux semaines, associé à une perfusion de daunorubicine le premier jour et à une injection de cytarabine deux fois par jour, pendant cinq jours. Ce traitement sera répété tous les mois, jusqu’à six cures. Enfin, les patients recevront un traitement d’entretien comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours, pendant deux semaines. Ce traitement sera répété tous les mois, sans limitation de durée, en absence de rechute. Au cours de cet essai, la dose la plus adaptée de la chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine sera déterminée selon un schéma d'escalade de dose.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies chroniques, Leucémies aiguës,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,